Liệu pháp gen - hy vọng mới cho bệnh nhân suy tim
liệu pháp gen cho bệnh nhân suy tim

Liệu pháp gen - hy vọng mới cho bệnh nhân suy tim

Trong một nghiên cứu mới đây, các nhà khoa học đã sử dụng liệu pháp gen trong điều trị suy tim để hướng tới việc cơ thể tự sửa chữa các khối cơ tim bị tổn thương.

Suy tim là một tình trạng bệnh lí mạn tính, đặc trưng bởi tình trạng tim không thể bơm máu hiệu quả đủ để đáp ứng nhu cầu của cơ thể, dẫn đến các triệu chứng mệt mỏi, khó thở, ho và phù chân. Thường tình trạng này xảy ra do quá trình tiến triển của các bệnh lý tim mạch khác như: loạn nhịp tim, hẹp hở van, tăng huyết áp, thiếu máu cơ tim kéo dài và đặc biệt là sau một cơn nhồi máu cơ tim khiến cơ tim bị tổn thương.

Gần đây trong một nghiên cứu mới, các nhà khoa học đã sử dụng liệu pháp gen trong điều trị suy tim để hướng tới việc cơ thể tự sửa chữa các khối cơ tim bị tổn thương.


Liệu pháp gen - hy vọng mới cho bệnh nhân suy tim

Trong nghiên cứu này, liệu pháp gen đã được sử dụng để cải thiện triệu chứng ở 17 bệnh nhân bị suy tim giai đoạn III (bệnh tiến triển khiến bệnh nhân mệt mỏi, khó thở ngay cả với những hoạt động nhẹ trong sinh hoạt hàng ngày).

Các nhà nghiên cứu cho biết, họ đã tổ chức lại tế bào gốc của chính cơ thể để thay thế cho các tế bào cơ tim bị tổn thương. Những phát hiện này sau đó đã được công bố trên tạp chí Circulation ngày 21 tháng 2, tuy nhiên đây mới chỉ là kết quả sơ bộ và vẫn cần được nghiên cứu thêm.

"Việc nghiên cứu đã tạo ra những cơ sở ban đầu", Tiến sĩ Marc Penn trưởng nhóm nghiên cứu - giáo sư tại Trường ĐH Y khoa vùng đông bắc Ohio (Mỹ), đồng thời là giám đốc trung tâm nghiên cứu tại Viện tim mạch tại Akron cho biết. Penn và các chuyên gia suy tim khác cũng nói rằng họ lạc quan một cách thận trọng về tiềm năng của liệu pháp điều trị, ít nhất là đối với một số nhóm bệnh nhân.

Tế bào gốc là những tế bào nguyên thủy có khả năng phát triển thành nhiều loại mô khác nhau trong cơ thể. Người lớn có các tế bào gốc trong tủy xương, chính chúng tạo ra các tế bào máu. Người ta cũng tìm thấy ở các cơ quan khác nhau trong cơ thể cũng có tế bào gốc, bao gồm cả tim.

Những tế bào gốc có thể sửa chữa các mô bị hư hỏng, nhưng không phải tất cả các trường hợp đều thành công, Pennsylvania nói. Vì vậy, nhóm nghiên cứu của ông đã tìm cách để cung cấp cho các tế bào gốc một sự giúp đỡ. Họ truyền vào cơ tim của bệnh nhân ba liều thuốc khác nhau mang gen SDF-1 - là một protein tự nhiên trong cơ thể có khả năng lôi kéo các tế bào gốc có sẵn trong cơ thể đến các vùng cơ tim bị tổn thương để sửa chữa. 

 


3 liều thuốc mang gen cho SDF -1 được truyền vào tim bệnh nhân 

Nghiên cứu trong phòng thí nghiệm đã cho thấy rằng sau một cơn đau tim, các tác động của SDF-1 ở tim tăng lên - nhưng chỉ trong một thời gian ngắn, Penn nói. Mục tiêu của việc điều trị thử nghiệm là để tăng cường SDF-1 và huy động nhiều hơn tế bào gốc đến nơi cơ thể đang cần.

“Những kết quả ban đầu rất khả quan”, Penn nói. Liệu pháp cũng khá an toàn khi chưa có tác dụng phụ nào được ghi nhận. Có hai trong số các bệnh nhân nghiên cứu đã chết trong vòng một năm, nhưng lý do không liên quan tới quá trình điều trị. Trong số 15 bệnh nhân còn sống một năm sau đó, tất cả đều đã có dấu hiệu cải thiện các triệu chứng và khả năng đi bộ.

"Những lợi ích, tuy nhiên, vẫn còn khá khiêm tôn và cần phải được xem xét một cách thận trọng", bác sĩ Lee Goldberg, giám đốc Trung tâm Suy tim và ghép tim tại Đại học Pennsylvania, bang Philadelphia cho biết. Goldberg đã chỉ ra rằng những nghiên cứu bước đầu được thiết lập chủ yếu để xem xét tính an toàn của liệu pháp gen và để tìm ra những loại thuốc có thể sử dụng trong các thử nghiệm lớn hơn, chứ không phải để kiểm tra hiệu quả của liệu pháp này. 

Một hạn chế lớn của nghiên cứu là chưa có nhóm chứng. Điều đó có nghĩa là chưa biết được liệu một số bệnh nhân nghiên cứu có cảm thấy "hiệu ứng giả dược" hay không (hiện tượng mọi người cảm thấy hoạt động tốt hơn chỉ đơn giản vì họ tin rằng mình nhận được một phương pháp điều trị hiệu quả). Penn cho biết nhóm của ông đang tiến hành một thử nghiệm giai đoạn tiếp theo trên 90 bệnh nhân, trong đó sẽ bao gồm một nhóm chứng.

Các bác sĩ tim mạch khác cũng đồng ý rằng những phát hiện về lợi ích của điều trị phải được xem xét cẩn thận. "Nhưng tôi nghĩ rằng điều này có vẻ khả thi, và có giá trị nghiên cứu hơn nữa", tiến sĩ David Friedman, giám đốc Bệnh viện Plainview North Shore-lij, Plainview, New York cho biết.

Bác sĩ Goldberg nhận định, "Có rất nhiều, rất nhiều câu hỏi chưa được trả lời. Làm thế nào bền những hiệu ứng này sẽ được? Có bất kỳ tác dụng phụ ngoài ý muốn nào nếu sử dụng trong thời gian dài không?". Không ai có thể chắc chắn rằng, thực tế có phải liệu pháp gen đã thu hút tế bào gốc của bệnh nhân đến trái tim bị tổn thương của họ hay không bởi vì các nhà nghiên cứu không thể đo được trực tiếp. Tuy nhiên, ngay cả với tất cả những rủi ro có thể xảy ra, Goldberg vẫn "lạc quan một cách thận trọng" khi thấy rằng phương pháp này có thể là khả thi. 

Các nhà nghiên cứu từ lâu đã tìm cách sử dụng tế bào gốc để điều trị suy tim, bằng cách tiêm truyền vào tim các tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân. Với phương pháp mới này, dù hiệu quả ban đầu khá khiêm tốn và cần thêm nhiều nghiên cứu lớn hơn để đánh giá, nhưng các chuyên gia đều đồng ý đây là phương pháp có nhiều tiềm năng, ít tốn kém hơn do giảm được thời gian nuôi dưỡng và tiêm các tế bào gốc bên ngoài vào bệnh nhân.

Các chuyên gia đều hy vọng sẽ tìm được một phương pháp điều trị suy tim giúp phục hồi cơ tim bị hư hỏng. Vì hiện nay, việc điều trị suy tim chủ yếu phụ thuộc vào thuốc và thay đổi lối sống để làm giảm triệu chứng cũng như giảm bớt gánh nặng cho tim cho đến khi bệnh nhân được cấy ghép tim.

 

http://www.webmd.com